爵士制药的苏维卡拉胺在特发性震颤试验中未达预期
爵士制药的苏维卡拉胺在针对特发性震颤（ET）的IIb期临床试验中，未能达到主要或关键次要终点。该试验在多个中心进行，涉及420名每日口服一次苏维卡拉胺的患者。30毫克高剂量组在第12周时，在特发性震颤评估量表（TETRAS）或临床总体印象-严重程度（CGI-S）量表上未显示出显著改善。尽管有数值上的改善，但安慰剂组的改善程度超出了预期。爵士制药目前正在评估试验数据，并等待同时进行的帕金森病震颤试验结果，以决定苏维卡拉胺的未来。该药物是一种高度选择性的T型钙通道调节剂，爵士制药于2019年以3.125亿美元的价格从Cavion公司购得。尽管最近遭遇挫折，但GlobalData预测，到2030年，苏维卡拉胺的全球销售额将达到4.7亿美元。
关键要点
- 爵士制药的苏维卡拉胺在IIb期特发性震颤试验中未能达到主要和次要终点。
- 高剂量组（30毫克）在第12周时未能在特发性震颤评估量表（TETRAS）上达到主要终点。
- 爵士制药将在决定药物未来之前，评估此次试验及帕金森病试验的数据。
- 该药物总体耐受性良好，未发现新的安全信号，尽管报告了一起严重不良事件。
- GlobalData预测，到2030年，苏维卡拉胺的全球销售额将达到4.7亿美元。
分析
爵士制药在苏维卡拉胺的IIb期特发性震颤试验失败后，面临潜在的财务和声誉影响。主要终点上缺乏显著改善可能会延迟市场准入并影响投资者信心。然而，数值上的改善和意外强劲的安慰剂效应可能指导未来的试验设计。爵士制药对苏维卡拉胺未来的决策取决于正在进行的帕金森病试验结果。尽管遭遇挫折，GlobalData乐观的销售预测表明市场兴趣依旧，这取决于未来试验的成功和监管批准。
你知道吗？
- 特发性震颤评估量表（TETRAS）：一种专门设计用于评估特发性震颤的严重程度和影响的全面临床评分量表，评估震颤的功能性、动力性和姿势性等多个方面。
- 临床总体印象-严重程度（CGI-S）量表：临床医生使用的标准化量表，用于在一到七的范围内评定患者的病情严重程度（1代表正常，完全没有病；7代表病情极其严重的患者）。它用于评估症状的严重程度和治疗在各种精神和神经疾病中的影响。
- T型钙通道：这些是低电压激活的钙通道，在神经兴奋性、激素分泌和肌肉收缩中起关键作用。它们是苏维卡拉胺等药物的目标，用于调节神经活动，并可能治疗如震颤等病症。