AskBio启动帕金森病基因疗法II期REGENERATE-PD试验
2024年6月26日，拜耳子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）开始招募其II期REGENERATE-PD临床试验的参与者，该试验旨在评估AB-1005，一种针对中度阶段帕金森病的基因疗法。该疗法源自AAV2胶质细胞系，旨在输送神经营养因子GDNF。这项双盲、随机试验将比较单剂量AB-1005注入壳核与涉及双侧部分钻孔的控制程序的效果。试验计划在英国、美国和欧洲招募87名年龄在45至75岁之间的参与者，旨在确定这种创新疗法的安全性和有效性。
受到I期b研究中AB-1005未出现严重不良事件的积极结果鼓舞，AskBio的科学主席Krystof Bankiewicz对这种疗法可能对帕金森病患者产生的潜在影响表示乐观。此外，AskBio还在美国进行针对多系统萎缩帕金森型（MSA-P）患者的I期试验，以测试AB-1005对这种状况的安全性、耐受性和有效性。
关键要点
- II期REGENERATE-PD试验评估AB-1005用于中度帕金森病的基因疗法。
- 试验将评估源自AAV2-GDNF的神经营养因子基因疗法AB-1005。
- 试验涉及英国、美国和欧洲的87名参与者，提供活性治疗或控制程序。
- I期b结果证明AB-1005耐受性良好，无严重不良事件。
分析
AskBio启动的II期REGENERATE-PD试验标志着帕金森病基因疗法的重大进展，可能对患者、医疗系统和生物技术投资产生影响。试验的全球范围意味着广泛的监管和市场影响。积极的结果可能加速审批流程和市场进入，惠及患者和投资者。相反，挫折可能导致治疗可用性延迟并削弱投资者信心。试验强调安全性和有效性，继之以I期b的积极结果，突显了对神经疾病基因疗法的审慎乐观。这一发展可能影响未来在神经退行性疾病领域的研究和资金。
你知道吗？
- AAV2胶质细胞系：AAV2，即腺相关病毒2型，是一种用于基因疗法的小病毒，因其能将遗传物质送入细胞而不引起疾病而被利用。神经系统中的胶质细胞支持神经元。在此背景下，AAV2胶质细胞系作为载体，将GDNF的基因送入帕金森病患者的脑细胞。
- GDNF（胶质细胞源性神经营养因子）：GDNF是一种支持多巴胺生成神经元存活和功能的蛋白质，这些神经元在帕金森病中受到严重影响。通过直接向这些细胞输送GDNF，该疗法旨在减缓或逆转疾病的进展。
- 双侧部分钻孔：在临床试验中，这种手术程序涉及在头骨两侧钻小孔。这种微创控制干预，不涉及活性基因疗法治疗，用于与接受实际治疗的结果进行比较。